SMA ilacı neden pahalı? 2021 Zolgensma ilacının fiyatı ne kadar?
SMA hastası çocuklar için bir umut kapısı olan Zolgensma ilacı yeni tartışmaların alevlenmesine neden oldu. Spinal Musküler Atrofi adı bilinen SMA alıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığıdır. Asıl soru ise SMA ilaçları neden pahalı? İşte SMA ilaçları ile ilgili detaylar…
SMA tıp dilinde otozomal ve resesif bir hastalık olarak bilinmektedir. Bir ailede anne ve babanın taşıyıcı olması ile dünyaya gelen bebeklerin SMA hastası olma ihtimali 4’e ‘i kadardır. Yani anne ve babanın hasta olmaması durumunda bile her 4 çocuktan birinde SMA hastalığı görülebilmektedir.
Toplumda ise SMA hastalığının taşıyıcılık oranı 50’de 1’i kadardır. Bu durumun doğumlarda ortaya çıkması olasılığı da dünya üzerinde ortalama 10 binde birken Türkiye'de bu oran 7 binde bir civarlarındadır.
SMA NEDİR?
Motor sinir hücrelerinin bir mutasyon geçirmesi sonrasında SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretememesi sonucunda ortaya çıkan SMA hastalığı, uzun yıllar boyunca tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sırada yerini aldı.
Bu hastalığın en ağır seyreden türü de 'Tip 1 SMA' dır. Baş kontrolünün yanı sıra kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi temel beceriler bu seviyelerde kaybedilirken yutkunma ve emme gibi işlevler de yerine getirilememektedir. SMA hastaları ancak ömür boyu cihaza bağlı bir şekilde yaşamlarını devam ettirebilmektedir. Çoğu hasta da hayatta kalamamaktadır.
SMA İLACI NEDEN PAHALI?
Bir seneden fazla bir süreçte tartışmaların oda noktasına haline gelen Zolgensma, tarihte üretilmiş en pahalı ilaç olarak satılmaktadır. Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastası, ABD’de 2 yaşından küçük ve Avrupa’da 21 kilodan hafif çocuklarda kullanılabilen bu ilaç tek doz halinde uygulanmaktadır. Tek seferde verilen bu ilaç SMA’lı hastalarda iyi çalışmayan veya bulunmayan SMN1 geninin çalışan bir versiyonuyla değiştirilmesi hedeflenmektedir.
Bu ilacın haklarını elinde bulunduran Novartis'in açıklamasına göre; ilacın bu kadar yüksek fiyattan satılmasının en büyük nedeni bu hastalıktan etkilenen ailelerin hayatını çarpıcı bir biçimde değiştirmesidir. Şirket bunun yanı sıra yeni ilaçları pazara sunmanın maliyetinin de, Zolgensma'nın fiyatında etkili olduğunu belirtmekte.
Gen tedavisi sunan Zolgensma isimli ilacın sadece iki muadili bulunmaktadır. Bunlardan biri Spinraza adlı ilaçtır. Bu ilaç ömür boyu düzenli aralıklarla uygulanmakta ve Türkiye'de de SMA hastası çocuklar için uygulanan tek tedavi olma özelliği taşımaktadır. Ancak aileler bu tedavinin fiziksel ve psikolojik olarak büyük yükler getirdiğini söylemekte ve bu sebeple de tek seferlik kullanılan Zolgensma'nın devlet tarafından temin edilmesini talep etmektedir.
ZOLGENSMA İLACININ FİYATI NE KADAR?
Şu an için sadece ABD ve Avrupa'da uygulanan bir ilaç olan Zolgensma'nın piyasa fiyatı 2 milyon dolar civarındadır. Türkiye'de çoğu aile çocuklarını bu ilaç ile tedavi ettirebilmek için yurtdışı yolunu seçmektedir.